近日，我院干细胞与再生医学实验室研究人员成功将帕金森氏病病人、正常人的皮肤成纤维细胞转化成诱导多能干细胞(iPS)，这对研究疾病的发病机理、药物筛选及探讨自体移植治疗具有重要的理论意义和临床应用价值。
目前研究发现，DNA表达载体、RNA、蛋白质及一些小分子化合物均能对体细胞进行表观遗传学修饰从而诱导产生具有多向分化能力的iPS细胞。2006年，日本的Yamanaka实验室首先用4个干细胞转录因子OCT4、SOX2、c-MYC和KLF4，通过体外重编程将小鼠成纤维细胞转化为具有胚胎干细胞特征的iPS细胞。Yamanaka教授并于2012年获得诺贝尔奖金。不同实验室先后报道用逆转录病毒(retrovirus)与慢病毒(lentivirus)载体将4种转录因子OCT4、SOX2、c-MYC 、KLF4或OCT4、SOX2、LIN28和NANOG感染人体皮肤成纤维细胞后将其回转成具有胚胎干细胞特征的人体iPS细胞。但是从体细胞逆转成 iPS细胞的转化过程复杂，转化效率很低，国内只有个别实验室能够掌握此技术。
我院开展的诱导多能干细胞治疗帕金森氏病的研究，被列为国家自然基金课题。该研究项目从寻找帕金森氏病人开始，到产生iPS细胞的整个过程，全部在我院干细胞与再生医学实验室完成。此过程包括采集病人皮肤成纤维细胞并进行体外培养，制备逆转病毒载体并进行体外诱导产生iPS细胞，将iPS细胞定向分化为神经干细胞，神经细胞和多巴胺神经元，然后进行免疫荧光和RT-PCR分析鉴定iPS细胞和分化的多巴胺神经元，大鼠帕金森氏病模型制备及神经行为检测等一系列步骤。由病人iPS细胞来源的神经干细胞移植到大鼠帕金森氏模型产生明显的治疗作用，为iPS细胞临床治疗帕金森氏病提供了实验依据。
2015年3月5日，我院将上述研究成果发表在国际细胞治疗杂志(Cytotherapy)，我院干细胞与再生医学实验室的研究团队将进一步优化实验方法，继续开展临床应用研究(Clinical Trials)。同时，该研究团队还将继续开展帕金森氏病病人的致病基因筛选及牙髓干细胞方面的相关研究。(王安琪)
